使神經疾病的目標療法：大腦細胞靶向基因傳遞如何申請專利？
專利代理 發布時間：2025-05-22 14:42:24 瀏覽: 次
美國國家衛生研究院（NIH）資助的研究團隊開發了一系列多功能的基因傳遞系統，這些系統能夠以極高的精度靶向人類大腦和脊髓中的不同神經細胞類型。這些傳遞系統是未來對大腦進行精確基因治療的重要一步。
新的遞送系統將遺傳物質輸送到大腦和脊髓，以便特定細胞類型靶向使用。例如，使用熒光蛋白照亮腦細胞的精細結構，或激活或沉默控制行為和認知的回路。
想象這個新平臺像一輛送貨卡車，將專門的遺傳包裹送到大腦和脊髓中的特定細胞區域，通過這些送貨系統，我們現在可以訪問和操控大腦和脊髓中的特定細胞，在這一規模上，以前是不可能實現的。
新的遞送工具使用一種小型的、簡化的腺相關病毒（AAV）將DNA傳遞到目標細胞，可以廣泛應用于多種物種和實驗系統，包括在人類大腦手術中取出的小組織樣本。這些遞送系統已經在完整的活體系統中進行了測試或驗證，這是引入新工具以供廣泛使用的重要步驟。新發布的工具包包括：
數十種遞送系統可以選擇性地靶向關鍵的腦細胞類型，包括興奮性神經元、抑制性中間神經元、紋狀體和皮質亞型、腦血管細胞，以及控制身體運動并在多種神經疾病（如肌萎縮側索硬化癥(ALS)和脊髓性肌萎縮癥(SMA)）中受損的脊髓中難以到達的神經元。
由人工智能（AI）驅動的計算機程序可以利用來自多種不同物種的數據識別出在特定腦細胞類型中開啟基因的“光開關”，即增強子，這大大節省了科學家尋找這些基因開關的時間和精力。
該工具包使研究人員能夠訪問前額葉皮層中的特定神經元類型，這是一個對決策和人類獨特特征至關重要的區域。結合該工具包中的其他工具，科學家可以更好地研究受影響的神經退行性疾病中已知的單個細胞和通信路徑。這些疾病包括癲癇、肌萎縮側索硬化癥（ALS）、帕金森病、阿爾茨海默病和亨廷頓病，以及各種神經精神疾病。
基于AAV的治療方法已經獲得批準用于某些疾病，例如脊髓性肌萎縮癥，新的基因遞送資源為僅針對大腦、脊髓或腦血管中受影響的細胞的更精確治療奠定了基礎。
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